Ученые сделали значительный прорыв в лечении врожденной глухоты: генная терапия помогла улучшить слух у детей и взрослых с тяжелыми формами наследственного нарушения слуха.
Международная группа ученых, включая специалистов из Каролинского института в Швеции, сообщила об успешных результатах клинического испытания, проведенного в Китае. Все десять участников исследования, страдавшие глухотой из-за мутации в гене OTOF, отметили значительное улучшение слуха, причем терапия оказалась не только эффективной, но и хорошо переносилась.
Мутации в гене OTOF вызывают дефицит белка отоферлина, который необходим для передачи звуковых сигналов от внутреннего уха к мозгу. Пациентам в возрасте от года до 24 лет была введена исправленная версия гена — ее переносчиком стал модифицированный аденоассоциированный вирус. Инъекция проводилась в область внутреннего уха через мембрану — так называемое круглое окно улитки. Уже через месяц после процедуры большинство участников начали воспринимать звуки, а спустя полгода улучшение слуха было зафиксировано у всех пациентов. Уровень слышимости у них снизился с 106 до 52 децибел, что равно способности различать звуки речи и окружающей среды.
Особенно выраженным оказался эффект инновационной инъекции у детей. Самым ярким случаем стала история семилетней девочки, которая через четыре месяца после лечения смогла полноценно общаться с матерью и практически полностью восстановила слух. При этом ажным достижением стало то, что новый метод был успешно протестирован не только у малышей, но и у подростков и взрослых: ранее подобные исследования проводились исключительно среди детей младшего возраста. Ученые подчеркивают: результаты лечения у взрослых тоже оказались весьма обнадеживающими, что расширяет перспективы применения технологии.
Источник: hi-tech.mail.ru